Синдром Дауна – врожденное заболевание, вызванное нарушением числа хромосом: в 21-й паре хромосом у таких больных три, а не две, как в норме, хромосомы. Синдром Дауна является самой распространенной причиной задержки умственного развития – он диагностируется у каждого 800-го новорожденного.

В своем исследовании сотрудники Стэндфордского университета исходили из гипотезы, согласно которой значительная часть когнитивных нарушений у больных с синдромом Дауна связана с повышенным уровнем гамма-аминомасляной кислоты, которая оказывает тормозящее действие на нервные клетки мозга.

Пентилентетразол, который использовали ученые, блокирует клеточные рецепторы к гамма-аминомасляной кислоте. В 50-е годы прошлого века это вещество некоторое время пытались использовать при диагностике эпилепсии.

Действие пентилентетразола ученые испытывали на лабораторных мышах, которые считаются идеальной биологической моделью болезни Дауна. Эти животные значительно отстают в развитии от здоровых сородичей. В частности, они не способны найти выход из лабиринта, в котором обычная мышь ориентируется без особого труда.

После 17-дневного курса пентилентетразола, подопытные мыши начали ориентироваться в предложенном им лабиринте ничуть не хуже здоровых грызунов. По данным ученых, благотворное действие продолжалось как минимум в течение двух месяцев после прекращения введения препарата.

В настоящее время ученые рассматривают вопрос о возможности проведения клинических испытаний нового метода лечения. Ситуация, однако, осложняется тем, что пенителентетразол в настоящее время запрещен к клиническому применению.